Негизги айырмасы – Ex Vivo менен In Vivo ген терапиясы
Ген терапиясы жетишпеген же бузулган гендерге гендерди киргизүү аркылуу генетикалык ооруларды дарылоо же алдын алуу үчүн колдонулган маанилүү ыкма. Кээ бир ооруларды айыктырууга болот, бул ооруга жооптуу мутацияланган же жок гендердин ордуна дени сак гендерди киргизүү. Ген терапиясы урук клеткаларына караганда көбүнчө соматикалык клеткалар үчүн колдонулат жана аны Ex vivo ген терапиясы жана In vivo ген терапиясы деп аталган эки негизги түргө бөлүүгө болот. Ex vivo менен In vivo ген терапиясынын ортосундагы негизги айырма, терапевтик гендер in vitro клетка культураларына өткөрүлүп, пациентке экс vivo ген терапиясына кайра киргизилет, ал эми гендер пациенттин ткандарына же клеткаларына түздөн-түз жеткирилет. vivo ген терапиясы.
Ex Vivo ген терапиясы деген эмне?
Ex vivo ген терапиясы – пациенттин клеткасынын сырткы модификациясын жана аны пациентке реинтродукциялоону камтыган ген терапиясынын бир түрү. Клеткалар лабораторияларда (оорулуунун денесинин сыртында) өстүрүлөт жана гендер киргизилет. Андан кийин стабилдүү трансформаторлор тандалып, ооруну дарылоо үчүн пациентке кайра киргизилет. Ex vivo ген терапиясы белгилүү бир клетка түрлөрүнө же тандалган кыртыштарга гана колдонулушу мүмкүн. Сөөк чучугунун клеткалары ex vivo ген терапиясы үчүн көп колдонулган клеткалар.
Ex Vivo ген терапиясынын процедурасы
Ex vivo ген терапиясында төмөнкүдөй бир нече негизги кадамдар бар;
- Бузулган гендери бар клеткалар бейтаптан бөлүнүп алынат.
- Изоляцияланган клеткалар лабораторияда культураларда өстүрүлөт.
- Дарылоочу гендер векторлор аркылуу өстүрүлгөн клетка культураларына киргизилет же киргизилет.
- Трансформацияланган клеткалар трансформанттардан тандалып, өстүрүлөт.
- Тандалган клеткалар бейтапка трансплантацияланат.
Ex vivo ген терапиясында гендерди максаттуу клеткаларга жеткирүү үчүн ташуучулар же векторлор колдонулат. Ийгиликтүү ген жеткирүү ташуучу системадан көз каранды жана ex vivo ген терапиясында колдонулган маанилүү векторлор вирустар, жилик чучугунун клеткалары, адамдын жасалма хромосомасы ж.б. оорулуунун организминдеги реакциялар, анткени генетикалык коррекция in vitro жүргүзүлөт. Бирок ийгилик оорулуунун организминдеги ремедиатордук гендин туруктуу кошулушунан жана экспрессиясынан көз каранды.
01-сүрөт: Ex vivo ген терапиясы
In Vivo ген терапиясы деген эмне?
In vivo ген терапиясы – бул генетикалык ооруларды дарылоо үчүн пациенттин денесиндеги белгилүү бир кыртыштын клеткаларына гендерди түз жеткирүүнү камтыган ыкма. Аны адам денесинин көптөгөн кыртыштарына, анын ичинде боор, булчуң, тери, өпкө, көк боор, мээ, кан клеткалары ж.б. колдонууга болот. Терапевтикалык гендер оорулууга вирустук же вирустук эмес векторлор тарабынан киргизилет. Бирок ийгилик бир нече факторлордон көз каранды, мисалы, терапиялык генди алып жүрүүчү векторлорду максаттуу клеткалар тарабынан эффективдүү кабыл алуу, максаттуу клеткалардагы гендердин клетка ичиндеги деградациясы жана гендин ядро тарабынан кабыл алынышы, гендин экспрессия жөндөмдүүлүгү ж.б.
02-сүрөт: In vivo ген терапиясы
Ex Vivo менен In Vivo ген терапиясынын ортосунда кандай айырма бар?
Ex Vivo vs In Vivo ген терапиясы |
|
| Ex vivo ген терапиясы – пациенттин денесинин сыртында аткарылуучу ген терапиясынын бир түрү. Генди өзгөртүү денеден тышкары жасалат. | In vivo ген терапиясы – ген терапиясынын дагы бир түрү, ал түз эле денеде кемтик клеткалар бар кезде жасалат. Гендер дененин ичинде болгондо да өзгөрөт. |
| Изоляция жана маданияттуу | |
| Бузулган клеткалар изоляцияланып, лабораторияда өстүрүлөт. | Бузук клеткалар изоляцияланбайт же лабораторияда өстүрүлбөйт. |
| Трансформанттарды тандоо | |
| Туруктуу трансформаторлор кайра киргизүүдөн мурун тандалган. | Туруктуу трансформаторлорду тандоо мүмкүн эмес. |
| Терс иммунологиялык жооп | |
| Бул ыкма пациенттин организмине терс иммунологиялык реакцияларды киргизбейт. | Бул ыкма пациенттин организмине терс иммунологиялык жоопторду киргизет. |
Кыскача маалымат – Ex Vivo жана In Vivo ген терапиясы
Дарылоочу гендер оорулуунун организмине кээ бир ооруларды дарылоо үчүн киргизилет. Бул ген терапиясы катары белгилүү жана эки жол менен жасалышы мүмкүн, атап айтканда ex vivo ген терапиясы жана in vivo ген терапиясы. Ex vivo менен in vivo ген терапиясынын ортосундагы айырма генди киргизүү экс vivo ген терапиясы пациенттин денесинин сыртындагы клетка культураларында жасалат жана коррекцияланган клеткалар пациентке кайра киргизилет, ал эми in vivo ген терапиясы гендер түз киргизилет. клеткаларды обочолонбостон ички максаттуу кыртыштар. Эки процесстин ийгилиги терапиялык гендердин пациенттин клеткаларына туруктуу киришинен жана трансформациясынан көз каранды.
